[IgA 신증] IgA 신증과 IgA신약 진행 현황

 

목차

1. igA 신증 이란?
2. Retrophin사, Sparsentan 효능
3. 임상 시험

 

 

 

 

 igA 신증 이란?

 

버거병이라고도하는 IgA 신 병증 (IgAN)은 신장에서 신체가 감염과 싸우는 데 도움이되는 단백질인 IgA (면역 글로불린 A)가 축적되는 희귀 한 신장 질환입니다. 

 

IgA의 침착은 신장의 정상적인 여과 메커니즘을 파괴하여 소변의 혈액 (혈뇨)과 소변의 단백질 (단백뇨)을 유발합니다. 

 

IgAN의 다른 증상으로는 신장 통증, 부종 (부종) 및 고혈압이 있습니다.

 

IgAN은 전 세계적으로 가장 널리 퍼진 원발성 만성 사구체 질환이며 말기 신장 질환 (ESRD)의 주요 원인입니다. 

 

미국에서 조직검사로 문서화 된 IgAN 발생률은 연간 100,000 명당 최대 1 명입니다. 대부분의 경우 장애의 원인은 알려지지 않았거나 특발성입니다. 이 상태는 일반적으로 10 대에서 30 대 후반에 나타납니다.

 

그리고, 서양보다 동양에서 많이 발병하고 있습니다. 

 

이 질환은 신장에 면역 글로불린 A (IgA)가 축적되어 혈뇨 (소변의 혈액), 단백뇨(소변의 단백질) 및 진행성 신부전을 유발합니다.

 

IgAN은 느린 진행을 유발하며, IgAN에 대해 표시된 승인 된 치료법이 없습니다.

 

 

 

 Retrophin사, Sparsentan 효능

 

Retrophin社, Sparsentan 효능

 

 

미국Retrophin社는 Sparsentan 사구체신염, 신장 질환을 치료하기 위해 임상 시험 진행 중입니다.

 

 

Sparsentan은 종종 말기 신장 질환(ESRD)으로 이어지는 심각한 신장 질환 인 사구체 경화증(FSGS)의 치료를위한 3 상 개발 단계의 새로운 소분자 후보입니다. 

 

 

미국 식품의 약국 (FDA)과 유럽의 약국 (EMA)은 FSGS에 대한 sparsentan 희귀 의약품 지정을 승인했습니다. 

 

 

Retrophin은 또한 ESRD로 이어질 수있는 면역 글로빈 IgA 신증  또는 버거병의 치료를 위해 sparsentan을 발전시키고 있습니다. 

 

 

Retrophin은 FSGS 및 IgAN 환자의 신장 기능 저하를 늦추는 sparsentan의 능력을 조사하고 있습니다.

 

 

 

 

 

 임상 시험

 

임상 시험

 

 

FSGS용 Sparsentan

 

 

2 상 DUET 연구를 완료 한 후 Retrophin은 2018 년 미국과 유럽에서 FSGS 환자에 대한 sparsentan의 잠재적 승인을 지원하기 위해 글로벌 중추적 인 3 상 임상 시험을 시작했습니다. 

 

DUPLEX 연구 프로토콜은 36주 치료 후 수행된 최소 190 명의 ​​환자에 대한 비맹검 분석을 제공하여 대리 효능 평가 변수 (단백뇨의 수정 된 부분 완화를 달성 한 환자의 비율)를 평가합니다. 

 

이 분석의 데이터는 미국의 Subpart H 가속화 승인 경로와 유럽의 조건부 마케팅 승인에 따라 신약 신청서 제출의 기초가 될 것으로 예상됩니다. 

 

2021년 1분기에 36 주간 중간 효능 평가 변수의 최상위 효능 데이터가 예상됩니다.

 

연구최종 분석에서 6 주부터 108 주까지 평가 된 eGFR의 기울기입니다.

 

 

 

IgAN용 Sparsentan

 

 

2018 년에 Retrophin 은 IgAN 환자에서 sparsentan의 안전성과 효능을 평가하는 글로벌 중추적 인 3 상 임상 시험 인 프PROTEC 연구를 시작했습니다. 

 

PROTECT 연구의 1 차 유효성 평가 변수는 36 주 치료 후 기준선에서 단백뇨의 변화입니다. 

 

이 연구는 미국의 Subpart H 가속화 승인 경로에 따른 신약 신청서 제출과 유럽의 조건부 마케팅 승인 신청을 지원할 것으로 예상됩니다. 

 

36주 단백뇨 평가 변수 분석의 최상위 효능 데이터는 2022년 상반기에 예상됩니다.

 

2차 효능 평가 변수에는 eGFR의 변화율이 포함됩니다.

 

 

 

 

 

 

www.retrophin.com/content/pipeline/sparsentan.php

Sparsentan - Retrophin, Inc.